Se si desidera un giro in montagna piena di ups, downs, twists e turns, spostare una parte del tuo portafoglio nel settore farmaceutico o biotecnologico. Ogni giorno, compresi i fine settimana, i fili di notizie sono pieni di comunicati stampa di queste aziende che illustrano i risultati delle sperimentazioni cliniche condotte su nuovi farmaci e composti sperimentali.
Queste versioni sono spesso riempite di informazioni che la persona media non capisce. Ad esempio, l'11 luglio Celgene CELGCelgene Corp101 64 + 1 60% Creato con Highstock 4. 2. 6 ) ha annunciato i risultati di una fase 3 studio della sua droga Revlimid, che ha spedito il titolo alzando il 7 per cento. Anche l'11 luglio, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61 68-0 87% creata con Highstock 4. 2. 6 ) e Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Creato con Highstock 4. 2. 6 ) ha annunciato che la FDA ha accettato di esaminare una nuova applicazione di droga supplementare per Eliquis, un farmaco preventivo per l'embolia polmonare. SEE:
Le Ups and Downs of Biotechnology Che cosa è un trial clinico, quali sono le varie fasi e perché i risultati di questi trial e applicazioni spesso creano mosse a due cifre al prezzo del azione?
Che cos'è un trial clinico?
Anche chiamato uno studio interventistico, uno studio clinico prevede di dare ai partecipanti alcune terapie di droga, dispositivi medici o cambiamenti comportamentali per studiarne l'efficacia. Queste prove spesso confrontano una nuova terapia medica con una già esistente. Se si tratta di un farmaco, il composto sperimentale viene somministrato ad alcuni pazienti mentre un placebo, un composto inattivo senza effetto medico, viene somministrato ad altri.
Le prove cliniche sono spesso supervisionate da un medico che ha un personale di supporto di altri medici e professionisti medici. Sono spesso sponsorizzati da un'impresa farmaceutica, da un'università, da una fondazione privata o da altre organizzazioni pubbliche e private.
Quali sono le fasi di sperimentazione clinica?
La maggior parte delle storie biotecnologiche e farmacologiche che si leggono menziona qualcosa riguardo le fasi 1, la fase 2 e le fasi 3, ma cosa significa?
Nel caso di farmaci, la Food and Drug Administration è responsabile dell'approvazione di tutti i farmaci per la vendita pubblica. L'agenzia richiede che tutti i farmaci seguano lo stesso percorso di approvazione.
Nuova domanda di droga indagata (IND)
La compagnia che sponsorizza la droga lo invia alla FDA, spesso dopo aver cercato il consiglio dell'agenzia. L'applicazione richiede che l'azienda mostri i risultati dei test effettuati su animali da laboratorio e come intendono condurre lo studio sugli esseri umani. La FDA, insieme ad un gruppo di esperti chiamato il comitato di revisione istituzionale (IRB), decide poi se è sicuro continuare nella fase di sperimentazione clinica.
SEE:
Settore farmaceutico: la FDA aiuta o danneggia? Protocolli di prova clinici
L'IRB esamina i dettagli dei protocolli di prova. Ciò include il tipo di partecipanti, il programma di test, il farmaco e il dosaggio, la durata dello studio ei suoi obiettivi. Una volta approvati i protocolli, i trial cominciano.
Fase
1 Fase 1 prove di prova per la sicurezza. Il farmaco viene somministrato a volontari sani per determinare gli effetti collaterali più frequenti del farmaco e come viene assorbito e escreto. Normalmente, 20-80 persone partecipano alle prove di fase 1.
Fase 2
Il farmaco funziona? Fornire che il farmaco sia approvato per ulteriori studi, la fase 2 sta testando l'efficacia insieme ad un ulteriore monitoraggio della sicurezza. Il farmaco ha un risultato clinicamente significativo per la condizione che è destinata a trattare? I partecipanti includono quelli con la malattia o la condizione per cui è indicata la droga. Questo è dove alcuni partecipanti ricevono il farmaco attivo mentre altri ricevono un placebo o altri farmaci. I partecipanti vanno da poche dozzine a più di 300.
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Valutazione di aziende farmaceutiche Fase 3
È meglio dei trattamenti attuali? La FDA e lo sponsor del farmaco lavorano insieme per progettare gli studi di fase 3. Potrebbero studiare il farmaco su diverse popolazioni a diversi dosaggi e in combinazione con altri farmaci. Questi sono spesso studi a doppio cieco in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi ha ricevuto il farmaco attivo. Le prove di Fase 3 sono ampie - a volte coinvolgono decine di migliaia di persone in tutto il mondo, ma secondo la FDA, la maggior parte non è più di 3 000. Se il farmaco si trova a beneficiare del paziente più di altri farmaci, e il lato gli effetti sono gestibili, viene presentata una nuova applicazione farmacologica.
Nuova applicazione di farmaci
La FDA ha 60 giorni per decidere se l'applicazione verrà presentata per la revisione. Se l'applicazione è incompleta, l'applicazione verrà restituita allo sponsor di droga. Potrebbe essere qualcosa di simile a quello che manca di documenti o come costoso come non partecipa al processo di sperimentazione clinica.
Possibile approvazione
La FDA visita la struttura produttiva, esamina le informazioni sull'etichettatura e studia tutte le informazioni sul test clinico per prendere una decisione su se approvare il farmaco.
Fase 4
Gli studi di Fase 4 sono condotti a volte per studiare gli effetti che emergono una volta approvato il farmaco e guadagna un uso diffuso. Se un effetto collaterale è riportato in un numero significativo di pazienti, uno studio di fase 4 potrebbe cercare di determinare se l'effetto collaterale è collegato al farmaco o dal farmaco in combinazione con un altro o alcuni alimenti.
Per un'informazione che descrive il processo, fare clic qui.
Perché le biotecnologie e gli stock farmaceutici sono così volatili?
Più grande è la società, i dati clinici meno negativi influenzeranno il suo prezzo di magazzino ma per le piccole startup che potrebbero sviluppare un solo tipo di terapia, se fallisce in qualsiasi punto del processo clinico, la redditività dell'azienda in corso può essere in discussione.
Secondo la ricerca farmaceutica e produttori dell'America (PhRMA), lo sviluppo di un unico farmaco potrebbe costare fino a $ 1. 3 miliardi nel 2005 dollari. Sebbene ci sia un'ampia gamma di tag di prezzi sullo sviluppo di farmaci, ciò che è chiaro è che è costoso. In qualsiasi momento del processo, il farmaco potrebbe essere abbandonato, il che significa che tutto o gran parte del denaro investito in esso è andato.
Secondo la FDA, la maggior parte delle droghe in sviluppo non finirà sugli scaffali della farmacia rendendo il processo un gioco d'azzardo alto per il settore farmaceutico.
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Fenici farmaceutici: I farmaci più venduti dell'America Prendete azione
La prossima volta che leggete un comunicato stampa, pensa a quanto sia lungo il suo sviluppo di un farmaco o un dispositivo. Il 11 luglio
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130, 50-1, 41% creati con Highstock 4. 2. 6 ) hanno riportato dati positivi sulla fase 1 un composto che chiama ALN-TTRsc. Mentre questo ha generato guadagni a due cifre per lo stock, non essere rapido versare soldi in nomi che riportano i risultati della fase iniziale. Se le prove di fase 2 o fase 3 non producono i risultati previsti, tutti i guadagni, oltre a molto di più, potrebbero essere cancellati in un solo giorno. In generale, se si dispone di una prospettiva a più lungo termine, cercare aziende che annunciano risultati successivi. Queste scorte hanno maggiori probabilità di avere un potere di lunga durata.